Ultragenyx（RARE）因关键药物试验失败，股价暴跌45%

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核心要点

在安杰尔曼综合征（Angelman syndrome）治疗的第三期临床试验失败后，Ultragenyx Pharmaceuticals（RARE）的股价在盘后交易中暴跌45%。该实验性疗法未能实现其主要目标和关键的次要指标，研究人员观察到服药组与安慰剂组之间没有显著改善。这一负面结果引发了人们对该公司正在进行的Aurora试验的严重担忧。这家生物制药公司计划降低运营成本，同时专注于其商业化产品组合，包括新批准的Genglycos。

对正在进行中的Aurora试验的影响

令人失望的Aspire研究结果给Aurora试验带来了巨大的不确定性。Aurora是另一项正在进行的临床研究，旨在评估apazunersen在治疗具有不同基因变异的安杰尔曼综合征患者中的效果。根据William Blair分析师Sami Corwin的观点，即使成功完成Aurora的主要终点，也不一定能保证商业上的成功。Corwin解释说，符合条件的患者群体仍然过于有限，无法支撑一个在经济上可行的上市产品。

此前，美国食品药品监督管理局（FDA）曾授予apazunersen多项重要的监管认定，包括“突破性疗法”和“孤儿药”资格。这些认可源于早期临床数据的积极表现，因此后期的失望尤为令人惊讶。Ultragenyx宣布将对apazunersen的开发项目进行彻底审查，以确定下一步行动。该公司还打算实施成本削减措施，并重新评估其战略重点。

公司转向商业化产品

尽管遭遇重大挫折，Ultragenyx仍强调其不断扩大的获批治疗产品组合是持续运营的基础。该公司上个月刚刚获得FDA批准了Genglycos，这是首个获准用于治疗I型糖原贮积症（俗称冯·吉尔克病）的基因疗法。此外，该公司预计UX111在治疗Sanfilippo综合征方面有望获得监管批准，并继续扩大现有疗法的地理覆盖范围。首席执行官Emil Kakkis强调，公司仍致力于在2027年实现盈利。

Aspire研究的参与者基线特征与早期第二期调查相似，这使得对比结果格外令人困惑，加剧了投资者的担忧。Ultragenyx确认，在apazunersen试验失败后，公司将全力支持商业化产品，并对研发管线进行彻底重新评估。

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